医院拥有教育部儿科学国家重点学科和教学团队，是首都医科大学儿科医学院和儿科学系所在地，现有教授、副教授116人，承担着本科及博士、硕士研究生、七年制儿科专业，护理大专及继续医学教育等多层次教学任务，并设有博士后流动站，每年为社会输送大量儿科人才。
北京儿童医院积极发挥学科作用，领航儿科行业发展。2013年牵头组建北京儿童医院集团，创新“病人不动、医生移动”的模式服务全国患儿，目前理事单位成员已达57家。医院与美国、俄罗斯、加拿大、意大利、澳大利亚、瑞典、德国、法国、日本、新加坡等国家的儿童医疗机构和科研院所建立了良好的关系和广泛的合作，是科技部认定的儿童重大疾病国际科技合作基地。
2001年，在胡亚美院士和吴敏媛教授的直接领导下，成立北京儿童医院血液病中心造血干细胞移植专业组，是国内早系统开展儿童造血干细胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液肿瘤中心干细胞移植病房基础上，成立了北京儿童医院干细胞移植科，同年 6月，干细胞移植科在北京儿童医院保定医院，成立了我国北方、保定的儿童造血干细胞移植中心，现干细胞移植科分为2个病区，北京病区（本部）和保定病区， 2个病区共20间百级移植仓，6间千级移植仓，2个干细胞采集室，1个干细胞实验室，每年进行150-250例造血干细胞移植，是目前我国北方的儿童造血干细胞移植中心，秦茂权带领其团队分别长驻北京和保定同时开展干细胞移植工作，保证及管理的同质化。
开展的特色诊疗项目包括特发性眼球震颤等复杂斜视的手术及发病机制研究，儿童及婴幼儿角膜移植手术，儿童眼球震颤及白内障术后个性化视觉功能重建，早产儿视网膜病变的综合诊治，Ritleng泪道插管手术、微创泪道重建术、鼻内窥镜鼻腔泪囊吻合术等复杂儿童泪道疾病、利用GORE-TEX新型材料进行额肌悬吊术儿童上睑下垂，先天性小睑裂综合征微创手术，视网膜母细胞瘤的个性化综合， 360°微导管引导下小梁切开术先天性青光眼等。